關鍵數字
? 過去5年里，共有63款創新療法獲得批準，治療78種適應癥。這些適應癥涵蓋了24類不同的癌癥。
? PD-1/PD-L1抑制劑已在超過20種癌癥適應癥里得到了應用，彰顯出了泛癌癥治療的巨大潛力。
? 據統計，共有超過700款療法已經邁入了中后期研發階段。相比2007年的數據有著超過6成的提高。
癌癥領域研發概覽
近年來，抗癌領域得到了大量的投入，這也催生了一系列抗癌新藥的誕生。據統計，在2013年到2017年期間，共有63款獨特的創新療法（New Active Substance）獲批上市，治療24種不同腫瘤、78種適應癥。平均來看，每年誕生的新抗癌療法達到了12.6款，數據喜人。
▲過去5年，創新抗癌療法已經涵蓋了78種適應癥（圖片來源：IQVIA Institute）
從適應癥看，不少抗癌新藥匯集在了3大癌癥類型里。數量上，肺癌、淋巴瘤、以及白血病分別有11款、9款、以及9款新藥，位居前三。黑色素瘤、多發性骨髓瘤、乳腺癌、膀胱癌、以及卵巢癌等癌癥也有多種新藥可供使用。
▲2017年上市的14款創新抗癌療法均是靶向療法（圖片來源：IQVIA Institute）
如果只看2017年，我們則見證了14款新療法的問世。值得一提的是，它們均是靶向療法，即針對某個特定的分子靶點，抑制癌癥的生長和擴散。
從這14款新療法中，我們看到了不少有意思的趨勢。首先，精準醫學在癌癥治療中有著舉足輕重的地位——有一半的新藥和生物標志物有關，而依照這些生物標志物對患者進行分層，也能有效提高患者的緩解率；其次，隨著抗癌藥的越發精準，每一款新藥面對的患者群體也正在不斷縮小。在這14款新療法里，有10款曾獲得孤兒藥資格。不出意外的話，這兩大趨勢將繼續保持下去。
▲生物標志物在癌癥治療中起到了重要作用（圖片來源：IQVIA Institute）
癌癥免疫療法
提到癌癥治療，就不得不提癌癥免疫療法。不夸張地說，免疫療法已經為癌癥治療帶來了范式上的變化。2017年獲批的5款相應新藥，都曾獲得美國FDA的突破性療法認定。這些新藥的重要性，也由此可見一斑。
▲癌癥免疫療法已經取得了諸多里程碑（圖片來源：IQVIA Institute）
值得一提的是，免疫療法已經彰顯出了泛癌癥治療的潛力。2017年，美國FDA批準pembrolizumab上市，治療具有微衛星高不穩定性（MSI-H）或錯配修復缺陷（dMMR）生物標志物的患者。這也是首個不依照腫瘤來源，而依照遺傳特質進行治療的癌癥療法，具有劃時代的意義。
▲肺癌是癌癥免疫療法的主戰場之一（圖片來源：IQVIA Institute）
目前，PD-1/PD-L1抑制劑已在超過20種癌癥適應癥里得到了應用，而在肺癌適應癥里的應用超過了半數，達到52.4%。舉例來說，pembrolizumab已獲批用于肺癌的一線治療，nivolumab和pembrolizumab也能治療化療后疾病出現進展的患者。此外，PD-L1抑制劑durvalumab可以治療在放化療后疾病尚未出現進展的患者。
▲免疫檢查點抑制劑構成的組合療法展現出上升趨勢（圖片來源：IQVIA Institute）
在這一領域，組合療法的普及程度正在提高。相較2016年的數據，2017年里，接受過組合療法的患者比例在多種癌癥中均有上升。其中在黑色素瘤的治療里，已有15%的美國患者接受過多種免疫檢查點抑制劑。可以說，組合療法正在逐漸走向常規。這些療法組合，也給患者帶來了良好的健康收益。
癌癥創新療法前瞻
從歷史數據上看，處于后期研發階段的抗癌新藥數正處于一個新高。據統計，共有超過700款療法已經邁入了1/2期及之后的研發階段。相比2007年的數據有著超過6成的提高！
▲創新抗癌療法的研發處于歷史新高（圖片來源：IQVIA Institute）
從這些療法的類型上看，我們可以清楚地看到，靶向療法已占據了統治性的地位。在這些在研療法中，靶向小分子療法和靶向生物制劑分別占到了47%與42%，加起來近9成。對應的，傳統的化療、放療、以及激素療法其比例則在下跌。這代表了我們對癌癥的治療已經進入到了下一個階段。
▲處于研發早期的癌癥免疫療法有較多的作用機制，而中后期的癌癥免疫療法則不夠多樣（圖片來源：IQVIA Institute）
在創新療法中，自然也離不開腫瘤免疫療法的身影。在這項報告中，作者們統計分析表明，目前有超過300項腫瘤免疫療法已進入臨床階段，有些也已經接近獲批。從作用機制上看，處于后期臨床階段的新藥大概可以被分為四類，分別針對PD-1/PD-L1、CTLA4、IDO、以及CD19。作者們也指出，雖然IDO靶點最初被認為潛力無限，近期的一些失利卻讓它的研發前景出現巨大陰影。
▲創新機制有望帶來更多創新療法（圖片來源：IQVIA Institute）
盡管后期臨床階段的創新機制種類并不多，處于研發早期的腫瘤免疫療法卻有60種不同的作用機制，有相當的多樣性。在這些創新機制里，比較熱門的靶點包括LAG-3、CD3、CD20、以及APRIL受體等。倘若能取得臨床成功，這些創新機制將進一步提高腫瘤免疫療法的潛力。
后記
在這篇報告中，作者們還分析了癌癥臨床試驗以及全球癌癥市場的一些趨勢。限于篇幅，我們就不在這里一一展開了。感興趣的讀者朋友可以點擊文末“閱讀原文”，即可訪問原始報告頁面。
▲全球癌癥死亡率展現出明顯的下降趨勢，這是人類取得的重大進展（圖片來源：IQVIA Institute，原IMS Institute）